序言

随着新的医药监管部门的成立，无论是仿制药还是新药，创新势在必行。如何打好研发的第一响—立项，小编写了点浅浅的感受，希望与各位分享，不当之处，请指正。

随着新的市场监督管理总局的成立，医药行业的宏观政策和方针逐步在落地。尤其毕局上台后，一系列的举措让企业每天都处于满满的危机感中，随着国内新一轮的洗牌，大多数中小企业生存能力都比较堪忧。尤其是固体制剂一致性评价工作开展以来，很多企业老的固体制剂品种还没弄明白，目前关于注射液一致性评价工作又开始逐步开展。能够一如既往稳步前进的，都是那些未雨绸缪，能紧跟时代有危机感的企业。

当年犯下的错，谁来背，追究谁都没有意义，惟有如何解决当前的问题，以及思考未来的路该如何走？最怕的就是生不如死，不愿有任何改变和尝试。

抛开人员的能力、设备和研发资金等问题，大多数都是因为程序问题导致严重的后果。很多企业都有很多牛人和管理良好的部门，如果将这些牛人和部门比如珍珠的话，中间缺少的就是一条能串起这些珍珠的线，这条线就是良好的运营程序和规范，优化流程，提高效率，直击目标。

在药品真正上市前，研发不仅仅是单一的产品开发过程，而是一连串如立项调研、临床前、临床等等一系列的过程。在此，小编浅浅的谈一下药物研发立项中的几点感悟，希望与各位共勉，如有不当，敬请指正。

记得2011年的时候，在一次会议中与CDE老师聊起“立题依据与目的”该如何写好时，一下打开了他的话题。针对仿制药大家多数精力都是放在药学研究上，这点无疑，但从同一品种不同企业的申报资料不难发现，能够成功申报的多数都是那些用心写每份资料的企业，包括立题依据与目的。这些无关乎药品注册人员的文字功底，而是一个企业对药品注册申请的态度。如果一个品种你连立题都做不好，东拼西凑，能获批的可能性也就可想而知。

立项本身就不是一个部门能完成的工作，它需要极强的部门协调与合作，合成、分析、制剂、临床、注册、生产、法规等等。只有将不同部门、不同知识层面和不同背景的专业人士集中起来，资源整合，才有可能做成一个比较完美的立项报告。

立项之一

为何出发？

问：你当初为什么要出发？要去哪里？

答：我只是一个跟随者。

是的，跟着跟着，你就丢了，时代就把你淘汰了，绝不会跟你打声招呼。从这个角度来看，我们重新来审视一下立项的初衷。虽然目前国内大多为仿制药，但项目也绝不是说上就上。

我们为何而出发？那是因为药品其直接面对的是人的生命与健康，只有临床需求，真正解决大众的痛苦，才是出发的宗旨。带着这样的态度和宗旨，才有可能得到社会赋予的价值和认可。虽然说做药需要情怀和责任心，但如果没有临床需求，再好的药品也没有商业价值，更不必说有什么社会价值，市场和需求永远决定着产品的生命周期。

知道为何出发或许并不难，难的是如何坚持。在我们所处的环境中，很多企业的项目都是在老板的一声令下，说下马就下马，从不需要会议的讨论。站在企业角度，我们只能理解，因为这是公司的策略和方向，但这种夭折的情况绝不能太频繁。

恕我直言，有些企业的老板本身对医药市场或政策把握就不是特别的到位，只是一味的跟随其他企业的项目，然后对于本公司管理人员的意见和想法又干涉太多，不够信任，最终导致人才和项目两空。专业的东西交给专业的人来做，疑人不用，用人不疑。

我们都深知，变则通，但毫无章法的变不是明智，而是简单粗暴。对于项目执行人员，被下马的项目就如同自己的孩子被抛弃一样，内心的那种崩溃是何等的无力。员工的归属感，不仅仅来自于待遇和福利，更多的是来自于工作的成就感和满足感。

药物研发立项，为何出发？如何出发？那个简单粗暴的时代终将过去，是时候赋予它科学严谨的时代标签了。

立项之二

市场布局

小编从2007年入行就开始负责美国FDA市场的品种，与集团公司同时开展DMF和ANDA工作。那些年付出极大的人力、物力和财力来开拓国际市场，而忽略了新产品的更新换代以及大量的研发工作。最终体系是建设好了，一切看起来那么光鲜亮丽，但产品始终也没有在美国市场有任何的销售。这种付出值得不值得先不去讨论，但我们可以换个角度，如果那些年我们把主要的精力和时间都放在研发上，10年下来，会不会有不一样的格局。

市场布局中，走国际化路线本身并没有错，但一定要有所平衡，就如同改革开放一样，先试水，才好全面铺开。国内市场的巨大潜力，以及目前国家的政策和方针导向，大健康产业必定是最大的赢家。脚踏实地，先走好国内这步棋，开发几个优质品种，树立企业品牌。

在市场布局中，首先需要考虑流行病学调查。评估该项目的用药人群、人群特点、发病率、年龄以及潜在用药人群，甚至包括文化差异和用药习惯等，确保该项目在该市场有一定的临床需求，否则一切徒劳。

其次是知己，从公司的角度，是否已经具备该类适应症产品的销售网络以及布局。产品再好，没有一个好的市场宣传和销售网络，也只能是叹息。自信是好事，盲目自信只会适得其反。

再者是知彼，了解该市场已有类似适应症品种的状况，每年的销售额是多少？产品之间的优缺点，对该数据进行一次全面的调查分析，挖掘该市场的一些差异化元素，求生存，求发展。在当今这个大数据时代，唯一值得做的就是数据分析，可靠的数据分析就像一盏明灯，告诉你下一个出口在哪。

说到这里，很多企业的管理人员会说，我们这些年没有立项，不也活的好好的。没错，你侥幸活这么多年，你如果还是这么想，可能只会“中午没事”。市场布局中，理性全面的分析市场，知己知彼，才有可能异军突起。

立项之三

政策导向与注册申报

国家层面的政策导向以及形势发展是立项必不可少的部分，尤其是一些重大项目的开发需要大量的资金引入，这就需要敏锐的市场嗅觉和洞察力，通过各种途径得到各类国家以及省市的基金，用这些基金来支撑研发，然后用产品来回馈社会。

紧跟国家政策和宏观调控，进行产业结构调整，尤其是在技术创新多下功夫，提升产品质量。近几年，药企的创新意识也在逐渐显效，多个品种可能在未来几年会逐步落地，一些公司的市值将会有大步的提升，这些都是敏锐的市场嗅觉带来的益处。

尤其是从本轮仿制药一致性评价中获益的企业，将会获得更大的市场份额，成为最大的受益者。多数企业当初在放弃或选择哪些品种上伤透了脑筋，这需要强大的团队也综合分析公司产品的结构、未来的发展方向与策略、市场布局、替代产品等多方面因素。某些时候，选择会很痛苦，但纠结更要命。全面综合分析后，必须快准狠，否则“仿制药一致性评价通过”标识是无论如何也贴不到你的产品上。

在立项的过程中，注册申报的策略同样值得深思。同一品种，不同适应症，首推哪种？先申报一种规格，然后补充新规格？还是多种规格齐头并进？是否有豁免临床或BE的情况？在优先审评的政策下，哪些会更快的获得政策的红利，这些都值得深度解读。周五发文，周末消化，已经成为一种习惯。政策每天都在变，准确解读，给出可信度较高的报告，不仅需要多方的努力，运气也很重要。 

立项之四

知识产权

风险意识和风险评估逐渐在药品的各个阶段吹响号角，风险评估涉及的面更需要多部门合作。原辅料来源、知识产权、流行病学、同类产品、技术风险、药理毒理、临床、甚至包括定价与医保等等。风险评估是贯穿每一个立项内容，在这我只想谈一下知识产权的风险评估。

知识产权调研内容包括产品专利、行政保护等可能出现的纠纷问题，在检索专利文献时，没有真正弄清该品种的专利情况，果断地下决定认为没有受限，但这一切都是因为你跟进不及时和更新不彻底才导致的恶果。因此，该阶段请专业人士进行规划和统筹是很有必要的。专利涉及的内容太多太广，化合物、中间体、纯化、晶型、联合用药、组合药物等等；哪些专利可以有效规避，哪些对产品会影响重大，保护期是多久，甚至有些可以挑战的专利，思路和策略是什么，把握有多大？这些必须需要非常专业的专利分析团队来完成风险评估，出具相应报告。

既然说到立项那么重要，那立项到底需要什么的人才，很多人都说最好是十项全能，不仅懂市场、技术、善于收集和分析数据，最好还要懂专利和国家政策法规等等。从风险的角度来看，把一切都压在一个人身上或几个人身上，可控性不佳。立项需要一个能分能合的团队，能分，分开在不同部门，善于沟通不纠结，有独到的眼光、策略和魄力，在各自领域有独特的见解；能合，随时跟进公司的计划与统筹，定期收集信息和总结汇报，形成以立项组为主线，各部门精英为珠的层面。

综上，小编浅浅的谈了一点个人在以往工作中一些故事和想法。本文仅代表个人观点，仅供和大家一起探讨和交流。